人工智能篩出性別特異性藥物提升胰島移植存活率 這一成果如何申請專利？
專利代理 發布時間：2025-06-26 09:38:34 瀏覽: 次
一項名為“ChemPerturb-seq篩選鑒定出一種增強皮下移植后人類β細胞存活的小分子雞尾酒”的臨床前研究，來自Weill Cornell Medicine，已經鑒定出一種針對性別的策略來增強移植的胰腺β細胞的存活，這可能改善1型糖尿病患者的結果。
使用基于單細胞RNA測序的化學篩選工具，研究人員確定了一種能夠增強女性小鼠胰島功能的小分子雞尾酒，并且通過添加兩種分子，在男性小鼠中也取得了類似的結果。
研究的一個令人驚訝的結果是，男性和女性動物之間存在明顯的差異，當我們把經過有益分子（稱為LIP）混合物預處理的人類胰島移植到雌性小鼠中時，這些胰島比未處理的胰島存活得更好，且功能更有效。但在雄性小鼠中，同樣的LIP治療沒有幫助。
那LIP混合物——包括β-脂調節素61-91、胰島素樣生長因子(IGF)-1和前列腺素E2——是通過體內條形碼篩選和ChemPerturb-seq發現的。然而，當其在男性身上效果不佳時，團隊回到了他們的AI驅動平臺上尋找答案。
為了理解原因，使用了ChemPerturb-seq，利用人工智能研究細胞對不同治療反應的工具，它表明兩種激素，血清素和組胺，可以幫助提高胰島細胞的存活率。當添加這兩種激素以及LIP時，雄性小鼠的胰島功能也得到了改善。
5-羥色胺和組胺在女性體內的水平通常高于男性，這可能解釋了最初的差異，并揭示了移植反應中未被充分認識到的性別差異。
在1型糖尿病中，免疫細胞破壞胰腺胰島中的胰島素產生的β細胞，使患者依賴終身的胰島素治療。雖然FDA在2023年批準了首個胰島細胞療法產品Lantidra，但陳告訴GEN，相當大的一部分移植細胞（高達60%）往往在幾天內死亡。當前的協議通常通過門靜脈將供體胰島輸送到肝臟。皮下空間提供了一種更安全、更易到達的替代方案，但存在低氧和炎癥等問題。
人工智能將化學篩選與單細胞RNA測序技術結合起來，這樣我們就可以在一次實驗中檢查多個讀數。”
由此產生的 ChemPerturb-seq 平臺允許研究人員分析 46 種小分子，包括激素、自體因子和生長因子，并通過獨特的條形碼追蹤它們在人類β細胞中的響應。
傳統的藥物測試方法通常會一次只檢查一種化合物的影響，這需要大量的時間和資源，人工智能可以用來研究多個基因表達和許多細胞反應。”
該人工智能指導的平臺不僅揭示了LIP作為女性移植胰腺細胞的保護混合物的作用，還指出了血清素和組胺，這在男性小鼠中恢復了混合物的效果——現在團隊將其稱為LIPHS。
研究人員計劃將小分子分析擴展到包括300種FDA批準的藥物，并評估這些藥物與人類β細胞的相互作用。他們的長期愿景包括可能發現現有藥物的新用途，并改善糖尿病等疾病的治療。這些小分子組合最終可能有助于改善接受FDA批準的胰島移植療法的患者的結果。
在過去的幾年里，許多類型的生物數據——如單細胞RNA測序、多組學和空間轉錄組學——已經被發布，然而，這些復雜的數據集在沒有生物信息學專家幫助的情況下，通常難以供實驗室和臨床科學家訪問和使用，ChemPerturbDB就是為此而建立的。
該研究綜合運用轉錄組分析、體內篩選和計算建模，展示了人工智能和單細胞技術如何推動移植療法的精準化策略，同時也提醒科學家在過程中考慮性別差異。
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