新藥或能治愈罕見的遺傳性免疫疾病APDS 這一成果如何申請專利？
專利代理 發布時間：2025-06-27 10:26:19 瀏覽: 次
來自諾福克的一名青年成為歐洲首位接受新批準治療的患者，這種治療有可能治愈她危及生命的遺傳性疾病，一種影響免疫系統的罕見疾病，這減少了她對抗感染的能力。
新批準的藥物le尼奧利西布是首個針對她病情的靶向治療藥物，即激活的PI3-激酶Delta綜合征（APDS）。
2013年，劍橋大學和阿登布魯克醫院的臨床醫生發現，瑪麗家族中幾人的攜帶的異常基因與APDS有關。
在APDS中，一種由身體產生的酶一直“開啟”，擾亂了白細胞的發育，導致免疫系統失調。
患有這種疾病的人容易反復發生肺部感染，這可能導致不可逆的損傷。它會導致器官和淋巴結腫脹，并使身體的免疫系統攻擊健康組織。患者還容易患淋巴瘤。
這種藥物名為Joenja，其作用機制是通過阻斷這種酶，使免疫系統能夠正常工作。
Chandra博士是Mary的顧問，并且已經治療了其他幾位家庭成員，他表示這種藥物是一種“潛在的治愈方法”。
有缺陷的基因通過母系傳遞，因此受影響女性的孩子有50%的機會繼承該基因。
劍橋大學的謝爾蓋·涅杰恩采夫教授領導的發現了APDS的研究小組表示：一旦我們理解了APDS的原因，我們就立即意識到某些藥物可以用來抑制這些患者激活的酶。
很高興我們終于有了一個能夠改變APDS患者生活的治療方法。
詹姆斯·帕爾默教授，NHS英格蘭特殊委托醫學 director，表示：這種治療可能對患有這種毀滅性遺傳疾病的人的生活產生改變，這一重要的進展是NHS致力于為患有罕見疾病的人提供創新藥物的另一個例子。
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